Image Image Image Image Image Image Image Image Image Image
Accessibilitat
Aneu a dalt

Amunt

L’Institut de la Màcula realitza un assaig pioner per frenar l’avanç de la malaltia de Stargardt

17/05/2018 · Notícia
zimura

L'Institut de la Màcula, dirigit per l'oftalmòleg i investigador Jordi Monés MD, PhD, ha iniciat un assaig pioner de col·laboració internacional per provar un nou fàrmac que contribueixi a frenar l'avanç de la malaltia de Stargardt (STGD). Aquesta greu patologia genètica, que actualment no té ni tractament ni curació, és la distròfia macular hereditària més comuna en nens i adults.

Aquest assaig clínic, en fase 2b, té com a objectiu provar l'eficàcia i la seguretat d'un fàrmac anomenat Zimura que ha estat desenvolupat per la corporació Ophthotech, especialitzada en el descobriment i desenvolupament de solucions de teràpia gènica per tractar malalties oftalmològiques. Sobre aquesta malaltia hi ha molt poques línies d'investigació i només es realitzen en alguns centres de referència internacional. A més de l'Institut de la Màcula també han estat seleccionats prestigiosos centres d'EUA, UK, França, Alemanya, Itàlia i Israel.

El fàrmac està pensat per regular la sobreactivitat del sistema del complement (component crucial en les respostes immunes innates). La inflamació provocada per aquesta sobreactivació ha estat relacionada amb el desenvolupament de malalties de la retina ja que pot atacar a les cèl·lules sanes afectant la visió. Zimura, que s'administra mitjançant injeccions intravítries, bloqueja una proteïna del complement coneguda com C5. En estudis de laboratori, la inhibició de C5 ha impedit la degeneració de les cèl·lules de la retina.

Per participar en aquest assaig clínic se segueixen uns rigorosos protocols i criteris de selecció, entre els quals que les persones afectades presentin dues mutacions del gen ABCA4. L'assaig, que s'ha iniciat aquesta setmana, tindrà una durada de 18 mesos. L'equip mèdic de l'Institut de la Màcula administrarà el fàrmac i realitzarà el seguiment de tots els pacients.

 

Si estàs interessat en participar o vols tenir més informació sobre aquest assaig, fes click aquí.

Malaltia de Stargardt
Última modificació: 14 Novembre, 2019 - 16:33