El Dr. Jordi Monés, director de l’Institut de la Màcula, ha explicat en el programa Diga-li Ciència de Ràdio 4 que els pacients amb degeneració macular associada a l’edat (DMAE) atròfica seleccionats a la seva consulta responen al tractament amb resultats que “frenen la malaltia entre un 30 i un 50%”. És un èxit que supera les expectatives dels assajos clínics originals —que eren el 20%. Es tracta del fàrmac pegcetacoplan (Syfovre, el nom comercial), aprovat per la FDA als Estats Units el febrer de 2023 i que l’Institut de la Màcula importa de manera personalitzada per als pacients escollits segons el cribratge expert de l’equip del Dr. Monés, amb el vist-i-plau del Ministeri espanyol de Sanitat.
La DMAE atròfica és, per al Dr. Monés, “la forma terminal” de la degeneració macular. Com ha explicat a l’entrevista, la malaltia és extremadament heterogènia: “Amb la DMAE atròfica, hi ha un munt d’evolucions, de pronòstics, de respostes, algunes reaccionen al tractament, altres no”. La forma atròfica ha estat durant dècades sense opcions terapèutiques, en una dinàmica en què “la retina es mor, i ressuscitar una cosa que s’està morint és com intentar que una persona no es mori d’envelliment”.
La principal dificultat és en l’essència de la malaltia. A diferència de la forma exsudativa —amb vasos sanguinis anormals que es poden inhibir i que, segons sosté el Dr. Monés de fa anys és “una defensa” de l’organisme del pacient davant de l’amenaça de la malaltia— l’atròfica implica la mort del teixit de la retina. “Si tu ets capaç d’inhibir els vasos anormals, et queda la retina. Quan la retina mateixa se’t mor, hi has de fer el boca a boca a aquelles cèl·lules. Això és molt, molt complicat”.
Contra la “cascada inflamatòria” de la DMAE
El fàrmac és “una mena d’anticòs que bloqueja el sistema del complement”, una cascada bioquímica que regula la inflamació del cos. Segons Monés, el problema en la DMAE és que aquesta cascada inflamatòria s’activa de forma patològica contra els teixits. “Imagina’t que tu tens un camió amb 10 acceleradors i 10 frens, i entre tots, aconsegueixes que el camió no es mogui. Però si hi ha un fre que frena poc o un accelerador que accelera massa, aquell camió es mou i no s’hauria de moure”.
Els fàrmacs aprovats busquen desactivar aquesta cascada anòmala d’inflamació a diferents nivells. De fet, hi ha dos fàrmacs molt similars desenvolupats per farmacèutiques diferents, i el director de l’Institut de la Màcula va participar “a la gènesi del primer”, el 2006. “La via del complement, modular el complement, és la via que la majoria dels tractaments, actualment, per DMAE, intenten investigar”, sintetitza.
La importància de la selecció de pacients
L’Institut aplica el tractament només a pacients amb perfil específic, cosa que explica per què els resultats superen les estadístiques globals. “Els assajos han agafat un rang de persones molt heterogeni i han agafat persones que la malaltia els va molt ràpida i d’altres a qui la malaltia els va molt lenta. No han subseleccionat els de més risc i el resultat global ha sigut no molt impressionant”.
Per als pacients seleccionats del centre, que són aquells que pateixen una progressió molt agressiva de la malaltia, els resultats són significativament millors. Monés remarca que aquesta selecció precisa és essencial: “No tots els pacients responen igual; la selecció és clau”.
L’Institut obté el fàrmac mitjançant importació individualitzada als Estats Units, amb autorització del Ministeri de Sanitat. El doctor ha d’informar de manera exhaustiva cada pacient que “Europa ha decidit que aquest fàrmac no és bo, però el seu doctor considera que sí que ho és”. Fins ara, els resultats han justificat la decisió.