El Dr. Jordi Monés, director del Institut de la Màcula, ha explicado en el programa Diga-li Ciencia de Radio 4 que los pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) atrófica seleccionados en su consulta responden al tratamiento con resultados que «frenan la enfermedad entre un 30 y un 50%», un éxito que supera las expectativas de los ensayos clínicos originales —que eran el 20%. Se trata del fármaco pegcetacoplan (Syfovre, el nombre comercial), aprobado por la FDA en Estados Unidos en febrero de 2023 y que el Instituto de la Mácula importa de manera personalizada para los pacientes escogidos según el cribado experto del equipo del Dr. Monés, con el visto bueno del Ministerio español de Sanidad.

La DMAE atrófica es, para el Dr. Monés, «la forma terminal» de la degeneración macular. Como ha explicado en la entrevista, la enfermedad es extremadamente heterogénea: «Con la DMAE atrófica, hay muchas de evoluciones, pronósticos, respuestas… algunas reaccionan al tratamiento, otras no». La forma atrófica ha estado durante décadas sin opciones terapéuticas, en una dinámica en la que «la retina se muere, y resucitar algo que se está muriendo es como intentar que una persona no se muera de envejecimiento».

La principal dificultad está en la esencia de la enfermedad. A diferencia de la forma exudativa —con vasos sanguíneos anormales que se pueden inhibir y que, según sostiene el Dr. Monés desde hace años, es «una defensa» del organismo del paciente ante la amenaza de la enfermedad— la atrófica implica la muerte del tejido de la retina. «Si tú eres capaz de inhibir los vasos anormales, te queda la retina. Cuando la retina misma se te muere, tienes que hacer el boca a boca a esas células. Eso es muy, muy complicado».

Contra la “cascada inflamatoria” de la DMAE

El fármaco es «una especie de anticuerpo que bloquea el sistema del complemento», una cascada bioquímica que regula la inflamación del cuerpo. Según Monés, el problema en la DMAE es que esta cascada inflamatoria se activa de forma patológica contra los tejidos. «Imagínate que tú tienes un camión con 10 aceleradores y 10 frenos, y entre todos, consigues que el camión no se mueva. Pero si hay un freno que frena poco o un acelerador que acelera demasiado, ese camión se mueve, y no debería moverse».

Los fármacos aprobados buscan desactivar esta cascada anómala de inflamación a diferentes niveles. De hecho, hay dos medicamentos muy similares desarrollados por farmacéuticas diferentes, y el director del Institut de la Màcula participó «en la génesis del primero», en 2006. «La vía del complemento, modular el complemento, es actualmente la vía que la mayoría de los tratamientos para la DMAE intentan investigar», sintetiza.

La importancia de la selección de pacientes

El Institut aplica el tratamiento solo a pacientes con perfil específico, lo que explica por qué los resultados superan las estadísticas globales. «Los ensayos han recogido un rango de personas muy heterogéneo y han escogido personas cuya enfermedad progresa de una manera muy rápida, y otras a quienes la enfermedad les va muy lenta. No han subseleccionado los pacientes de mayor riesgo, y por eso el resultado global ha sido no muy impresionante».

Para los pacientes seleccionados en el centro, que son aquellos que sufren una progresión muy agresiva de la enfermedad, los resultados son significativamente mejores. Monés remarca que este cribaje preciso es esencial: «No todos los pacientes responden igual; la selección es clave».

El Institut obtiene el fármaco mediante importación individualizada desde los Estados Unidos, con autorización del Ministerio de Sanidad. El doctor debe informar de manera exhaustiva a cada paciente que «Europa ha decidido que este fármaco no es bueno, pero su doctor considera que sí lo es». Hasta ahora, los resultados han justificado la decisión.